北京2026年2月7日 /美通社/ -- 近日，全球领先的生物制药公司诺和诺德宣布，注射用培妥罗凝血素α（商品名：诺易特^®）在中国大陆正式上市。诺易特^®是我国首个且目前唯一*获批的长效重组凝血因子Ⅷ，且已成功被新版国家医保目录新增纳入。诺易特^®在中国大陆市场的全面上市填补了血友病A长效治疗的空白，进一步提升了患者用药的可及性，将中国血友病A患者带入全新治疗阶段。




长效创新破局，丰富血友病A治疗版图

血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，可分为血友病A和血友病B两种^[1]。其中，血友病A为凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏，其患者约占所有血友病患者中的80%-85%^[2]，需终生用药，如不及时治疗，会导致残疾，严重时甚至危及生命。随着治疗手段的不断进步，研究显示越来越多患者期待长效凝血因子降低注射次数^[3]。

南方医科大学南方医院 孙竞教授表示："标准重组凝血因子（SHL-rFVIII）输注频率高，治疗依从性差。如应用其规律性替代治疗，其谷浓度（给药期间的最低浓度）不能始终大于1%，突破性出血风险高，残疾率高。诺易特^®通过创新结构修饰，将凝血因子Ⅷ半衰期延长至19小时（较标准制剂提升1.6倍）^[4]，可减少50%-71%的静脉注射次数，同时按说明书指导剂量使用，可将谷值改善至平均3%，降低患者注射负担及关节出血的风险，尤其适配青少年低注射频率及高运动量的需求，显著提升治疗依从性。"

自2019年在美国获批上市以来，诺易特^®在全球积累了丰富的预防和治疗出血的疗效和安全性数据。在中国血友病A患者中进行的多中心试验Pathfinder10^[5] 结果显示，诺易特^®接受预防治疗的患者中位年化出血率（ABR）为0.00，零出血患者比例高达69.4%，治疗出血的止血成功率为94.8%，为中国血友病A患者提供高效便捷的治疗选择。

政策护航，医保赋能治疗可及

诺易特^®适用于12岁及以上血友病A（先天性凝血因子Ⅷ缺乏）患者，可用于按需止血、围手术期管理及常规预防治疗；不适用于血管性血友病（vWD）。其医保报销范围与已上市的标准半衰期凝血因子Ⅷ一致，显著降低治疗负担，破解创新药"用不起"问题。

多方携手共筑防线，助力健康中国目标

诺和诺德全球高级副总裁兼大中国区总裁周霞萍表示："诺易特^®上市并纳入医保，是诺和诺德深耕中国罕见病领域的重要成果。从诺其^®、诺易^®到诺易特^®，诺和诺德将持续为中国血友病患者提供优质方案，逐步提高患者的药物可及性，不断完善患者服务体系，助力‘健康中国2030'目标实现。"

*截至2026年2月

参考文献：

1 中华医学会血液学分会血栓与止血学组, 中国血友病协作组. 中华血液学杂志, 2020, 41(4):265-271.

2中华医学会血液学分会血栓与止血学组, 中国血友病协作组. 中华血液学杂志, 2017, 38(5):364-370.

3 von Mackensen S, et al. Haemophilia. 2017;23(4):566-574.

4 Tiede A et al. J Thromb Haemost 2013;11:670–8.

5 Jing Sun, et al. PO0128, EAHAD 2024.

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